Cure CRISPR pour la drépanocytose presque 100% efficace après trois ans

Cure CRISPR pour la drépanocytose presque 100% efficace après trois ans

Lorsque CRISPR Therapeutics et Vertex ont utilisé l’édition de gènes pour tenter de guérir les troubles sanguins héréditaires en 2019, il s’agissait du premier essai CRISPR en dehors de la Chine.

Un an plus tard, l’essai – utilisant l’éditeur de gènes CRISPR pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie – a donné des résultats prometteurs, a rapporté Freethink en 2020. 

Maintenant, trois ans après le début de l’essai, les chercheurs ont présenté de nouvelles données montrant que le traitement continue d’être efficace. 

« Ces données fournissent une preuve supplémentaire que ce traitement a le potentiel d’être transformationnel pour les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie », a déclaré l’auteur du résumé de l’essai Stephan A. Grupp de l’hôpital pour enfants de Philadelphie dans un communiqué. 

De nouvelles données montrent que le traitement CRIPR contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie continue d’être efficace même après trois ans.

Les maladies : la drépanocytose grave (SCD) et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) sont toutes deux causées par des mutations génétiques affectant l’hémoglobine, la molécule utilisée par les globules rouges pour transporter l’oxygène dans tout le corps. 

Dans le SCD, l’hémoglobine atypique provoque la déformation des globules rouges, se tordant en croissants – ou faucilles – qui ne peuvent pas non plus fournir d’oxygène. La maladie peut provoquer de la fatigue et un essoufflement, et des crises périodiques de drépanocytose provoquent une douleur intense.

Dans la TDT, les patients ne produisent pas du tout assez d’hémoglobine, nécessitant parfois des transfusions sanguines répétées, qui ont leurs propres risques et effets secondaires.

Les deux peuvent être traités par une greffe de cellules souches provenant d’un donneur compatible, ce qui nécessite non seulement de trouver une bonne compatibilité, mais peut également nécessiter la suppression du système immunitaire du patient.

La thérapie : Le traitement CRISPR, à l’origine surnommé CTX001 et maintenant appelé exa-cel, est un traitement unique qui modifie génétiquement les propres cellules du patient pour produire le type d’hémoglobine trouvée à la naissance, qui n’est pas déformée, permettant aux globules rouges pour fonctionner correctement.

Les nouvelles données, présentées au Congrès de l’Association européenne d’hématologie mais qui n’ont pas encore été publiées dans une revue à comité de lecture, ont rapporté les résultats de 75 patients. 

Parmi les patients TDT, 42 sur 44 n’avaient pas reçu de transfusion sanguine jusqu’à 37,2 mois après leur perfusion d’exa-cel, selon CRISPR Therapeutics et Vertex . Ils sont essentiellement guéris

Les deux patients restants avaient besoin de beaucoup moins de volume de transfusion, et tous les patients TDT avaient des niveaux élevés d’hémoglobine fœtale et d’hémoglobine totale dans leur sang.

Tous les patients SCD étaient exempts d’attaques drépanocytaires, jusqu’à 32,3 mois plus tard.

Deux des patients atteints de TDT ont souffert d’effets indésirables possiblement liés à l’exa-cel, notamment un retard de croissance des globules blancs et une faible numération plaquettaire, qui se sont tous deux résolus d’eux-mêmes.

Il est important de noter que l’équipe n’a trouvé aucune preuve que l’efficacité d’exa-cel diminuait avec le temps, même trois ans après la perfusion.

Source : freethink.com

actusantemag

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