Le remède CRISPR contre l’hypercholestérolémie entre dans le premier essai sur l’homme

Le remède CRISPR contre l’hypercholestérolémie entre dans le premier essai sur l’homme

Cela pourrait abaisser le cholestérol de façon permanente et réduire de façon permanente votre risque d’avoir une crise cardiaque.

Un essai testant un nouveau traitement basé sur CRISPR pour réduire le cholestérol a officiellement débuté en Nouvelle-Zélande. S’il fonctionne aussi bien que lors d’essais sur des animaux, ce traitement unique pourrait sauver d’innombrables vies, en réduisant de façon permanente le cholestérol et le risque de crise cardiaque.

Pourquoi c’est important : Le cholestérol est une matière cireuse produite par le foie et présente dans certains aliments que nous consommons. Il circule dans le sang et se décline en deux variétés : HDL et LDL.

Avoir une bonne quantité de HDL peut vous protéger contre la maladie, mais l’excès de LDL est la principale cause de maladie coronarienne – une des principales causes de décès dans le monde.

Un quart des Américains ont un taux de cholestérol élevé ou prennent des statines pour le réduire

Réduire certains aliments (et manger plus d’aliments sains) peut aider à réduire le taux de cholestérol, mais s’en tenir à un régime strict est difficile.

Réduire certains aliments (et manger plus d’aliments sains) peut aider à réduire le taux de cholestérol, mais s’en tenir à un régime strict est difficile.

Les pilules appelées statines peuvent également réduire le cholestérol, mais elles doivent être prises une fois par jour et peuvent avoir des effets secondaires intolérables. Les nouveaux médicaments injectables peuvent être pris aussi rarement que deux fois par an, mais ils sont coûteux et souvent non couverts par une assurance.

Selon le CDC, un quart des Américains (et plus de la moitié des plus de 65 ans) ont un taux de cholestérol élevé ou prennent des statines pour le réduire.

Le traitement désactive définitivement un gène lié à l’élimination de l’excès de cholestérol de l’organisme.

Le nouveau traitement : Le traitement du cholestérol de Verve Therapeutics adopte une approche différente.

Il est conçu pour désactiver de façon permanente un gène dans le foie qui contrôle la production de PCSK9 – une protéine qui empêche l’élimination de l’excès de cholestérol du corps.

Lors d’essais sur des singes, il a réduit les taux de cholestérol LDL de 70 % en seulement deux semaines et les a maintenus bas pendant au moins deux ans, ce qui suggère qu’il pourrait efficacement guérir l’hypercholestérolémie chez les humains.

Comment ça marche : Alors que CRISPR est parfois utilisé pour couper l’ADN, le traitement de Verve remplace simplement une seule lettre du gène PCSK9 par une autre.

C’est ce qu’on appelle « l’édition de base », et dans les études sur les animaux, il a été plus efficace et a eu moins d’erreurs que le CRISPR standard. L’essai de Verve marque la première fois que l’édition de la base de temps a été utilisée chez les humains – une raison de plus pour laquelle c’est un gros problème.

Lors d’essais sur des singes, le traitement a réduit le taux de cholestérol LDL de 70 % en seulement deux semaines.

Le d’administration du traitement de Verve pour réduire le cholestérol est également remarquable. 

Au lieu d’adopter l’approche traditionnelle de la thérapie génique, en utilisant un virus évidé pour délivrer sa thérapie CRISPR, la société utilise des nanoparticules pour délivrer des instructions génétiques dans les cellules, tout comme celles utilisées pour emballer les vaccins à ARNm pour COVID-19.

La vue d’ensemble : les thérapies qui fonctionnent chez les animaux ne se traduisent souvent pas chez les humains, et la permanence du traitement de Verve signifie qu’il n’y a pas de bouton d’annulation. 

Cependant, les personnes nées avec des mutations de PCSK9 qui abaissent leur cholestérol ont un risque significativement plus faible de maladie cardiaque, ce qui suggère que le traitement devrait fonctionner chez l’homme.

« Si cela fonctionne et est sûr, c’est la réponse à la crise cardiaque – c’est le remède. »

                  SEKAR KATHIRESAN

Au moins une personne a déjà sauté le pas, recevant une dose dans l’essai de Verve, qui impliquera environ 40 adultes atteints d ‘«hypercholestérolémie familiale hétérozygote» (HeFH), une forme relativement courante de maladie cardiaque caractérisée par un taux de cholestérol dangereusement élevé.

L’essai ne fait que commencer, mais si tout se passe comme prévu, le traitement de Verve pour réduire le cholestérol pourrait marquer le plus grand impact de CRISPR sur l’humanité à ce jour. 

« Si cela fonctionne et est sûr, c’est la réponse à la crise cardiaque – c’est le remède », a déclaré le PDG de Verve, Sekar Kathiresan, au MIT Tech.

Source : freethink.com

actusantemag

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