Concert Pharmaceuticals annonce les premiers résultats positifs du premier essai clinique de phase 3 du CTP-543 sur la pelade
(NASDAQ : CNCE) a annoncé aujourd’hui les premiers résultats positifs de son essai clinique de phase 3 récemment achevé, THRIVE-AA1, évaluant son médicament oral expérimental CTP-543 chez les patients adultes atteints d’alopécie modérée à sévère, une maladie auto-immune qui entraîne une perte de cheveux inégale ou complète du cuir chevelu. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité de THRIVE-AA1 était le pourcentage de patients atteignant un score absolu de sévérité de l’outil d’alopécie (SALT) de 20 ou moins à la semaine 24 de traitement, ce qui a été atteint avec une signification statistique à la fois dans le 8 mg deux fois par jour et le 12 mg deux fois par jour par rapport au placebo. Le traitement par CTP-543 a été généralement bien toléré.
Les principaux critères d’évaluation secondaires étaient le pourcentage de répondeurs sur une échelle de résultats rapportés par les patients (PRO) de satisfaction capillaire à la semaine 24 et le pourcentage de patients atteignant des scores SALT absolus de 20 ou moins à chacune des semaines 20, 16, 12 et 8. critères d’évaluation secondaires ont été atteints avec une signification statistique dans les deux groupes de dose.
“Aujourd’hui marque une étape importante dans l’avancement de nouveaux traitements pour la pelade, et je suis très heureux de voir des résultats aussi positifs du premier essai de phase 3 avec le CTP-543”, a déclaré Brett King, MD, Département de dermatologie, Yale University School de médecine et investigateur clinique de THRIVE-AA1. “Il existe un grand besoin de traitements pour cette maladie difficile, et les résultats de l’essai THRIVE-AA1 suggèrent que le CTP-543 pourrait potentiellement fournir une thérapie importante pour le traitement de la pelade.”
“Avec ces données convaincantes de phase 3, nous pensons que le CTP-543 a le potentiel d’être le meilleur traitement de sa catégorie pour les patients atteints d’alopécie areata, une maladie qui a longtemps été ignorée. Nous sommes extrêmement reconnaissants aux patients et aux équipes de professionnels de la recherche clinique qui participent à nos essais », a déclaré James V. Cassella, Ph.D., directeur du développement de Concert Pharmaceuticals. “Nous travaillons pour changer le paysage du traitement et espérons que le CTP-543 sera l’une des premières options de traitement approuvées par la FDA pour cette maladie grave.”
Les patients inscrits à THRIVE-AA1 devaient avoir une perte de cheveux d’au moins 50 % due à l’alopécie areata, telle que mesurée par SALT. Un score SALT de 100 représente une perte totale de cheveux du cuir chevelu alors qu’un score de 0 représente aucune perte de cheveux du cuir chevelu. Le score SALT moyen de base pour tous les patients était d’environ 85,9 (correspondant à une couverture capillaire moyenne inférieure à 15 %).
Une proportion statistiquement significative de patients traités avec 8 mg deux fois par jour ou 12 mg deux fois par jour de CTP-543 a connu une plus grande repousse du cuir chevelu par rapport au placebo. La proportion de patients atteignant un score SALT de 20 ou moins (ce qui signifie qu’une couverture capillaire de 80 % ou plus a été atteinte) était de 41,5 % dans le groupe recevant la dose de 12 mg deux fois par jour et de 29,6 % dans le groupe recevant la dose de 8 mg deux fois par jour. comparativement à 0,8 % des patients du groupe placebo, au point final de 24 semaines. La différence de traitement pour les deux groupes de dose de CTP-543 par rapport au placebo était statistiquement significative (p<0,0001).
Le profil d’innocuité observé avec le CTP-543 dans THRIVE-AA1 était cohérent avec les études précédentes. Les effets secondaires les plus courants (≥ 5 %) dans tous les groupes de dose étaient les maux de tête, l’acné, les infections des voies respiratoires supérieures, l’augmentation des taux de créatine kinase, l’infection au COVID-19 et la rhinopharyngite. Les infections des voies respiratoires supérieures étaient plus importantes dans le groupe placebo que dans l’un ou l’autre des groupes recevant la dose de CTP-543. Aucune embolie pulmonaire ou thrombose veineuse profonde n’a été observée au cours de l’essai. Un patient traité avec la dose de 8 mg deux fois par jour et un patient traité avec la dose de 12 mg deux fois par jour ont développé un zona (zona). Des événements indésirables graves ont été signalés chez neuf patients, un seul patient (dans le groupe recevant la dose de 8 mg deux fois par jour) ayant présenté des événements (2) qui ont été évalués comme pouvant être liés au traitement. Quatre patients ayant signalé des événements indésirables graves appartenaient au groupe placebo.
Concert prévoit de soumettre les résultats complets de cette étude pour publication et présentation scientifiques futures. Ces données, ainsi que les données de THRIVE-AA2, un deuxième essai clinique de phase 3, sont destinées à former la base d’une demande de nouveau médicament (NDA) qui devrait être soumise à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours du premier semestre. de 2023, en supposant des résultats positifs de THRIVE-AA2. Les premières données de THRIVE-AA2 sont attendues au troisième trimestre 2022.
À propos de THRIVE-AA1
THRIVE-AA1 (NCT04518995) est un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo chez 706 patients adultes âgés de 18 à 65 ans atteints d’alopécie modérée à sévère sur des sites aux États-Unis, au Canada et en Europe évaluant la repousse des cheveux après 24 ans. semaines de dosage en utilisant le score SALT. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit 8 mg deux fois par jour, soit 12 mg deux fois par jour de CTP-543 ou un placebo pendant 24 semaines. Le critère de jugement principal est le pourcentage de patients atteignant un score SALT ≤ 20 à 24 semaines. Tous les patients qui ont terminé 24 semaines de traitement dans THRIVE-AA1 ont eu la possibilité de continuer dans une étude d’extension distincte pour évaluer l’innocuité et l’efficacité à long terme du CTP-543.
À propos du CTP-543 et de la pelade
Le CTP-543 est un inhibiteur sélectif oral expérimental des Janus kinases JAK1 et JAK2. La FDA a accordé la désignation CTP-543 Breakthrough Therapy pour le traitement des patients adultes atteints d’alopécie modérée à sévère et la désignation Fast Track pour le traitement de l’alopécie areata.
L’alopécie areata est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque les follicules pileux, entraînant une perte partielle ou totale des cheveux sur le cuir chevelu et le corps. L’alopécie areata peut affecter jusqu’à environ 1,5 million d’Américains à un moment donné. 1 Le cuir chevelu est la zone la plus souvent touchée, mais n’importe quel site pileux peut être touché seul ou avec le cuir chevelu. L’apparition de la maladie peut survenir tout au long de la vie et touche aussi bien les femmes que les hommes. La pelade peut être associée à de graves conséquences psychologiques, notamment l’anxiété et la dépression. Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé par la FDA pour le traitement de la pelade.
La FDA a sélectionné l’alopécie areata comme l’un des huit nouveaux domaines pathologiques sur lesquels elle s’est concentrée dans le cadre de son initiative de développement de médicaments axés sur le patient (PFDDI) en 2016-2017. L’objectif du PFDDI est d’amener les perspectives des patients à un stade précoce du développement du produit. À la suite de la réunion de la FDA sur le développement de médicaments axés sur le patient qui s’est tenue en septembre 2017 sur l’alopécie areata, la FDA a résumé les commentaires partagés par les patients et les représentants des patients dans un Voix du patient rapport.
Des informations complémentaires sur le PFDDI sont disponibles en ligne
À propos des concerts
Produits pharmaceutiques de concert est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des médicaments à petites molécules qu’elle a découverts grâce à l’application de ses Plate-forme DCE® (plateforme d’entités chimiques deutérées). L’incorporation sélective de deutérium dans des molécules connues a le potentiel, au cas par cas, de fournir de meilleures propriétés pharmacocinétiques ou métaboliques, améliorant ainsi leur innocuité clinique, leur tolérabilité ou leur efficacité. Chef de file du concert produit candidat est en phase avancée de développement pour le traitement de la pelade, une affection dermatologique auto-immune grave. Concert évalue également un certain nombre de candidats à un stade précoce du pipeline. Pour plus d’informations, s’il vous plaît.
Source : Yahoo
