Un traitement prometteur contre la drépanocytose, une maladie génétique du sang

Une équipe internationale a publié des résultats prometteurs du premier médicament anti-drépanocytose, maladie qui inhibe la déformation de l’hémoglobine et des globules rouges.

Nouvelle arme pour traiter la drépanocytose,une maladie génétique du sang due à une hémoglobine anormale, dite S, et provoquant la déformation des globules rouges. Son nom, le volexotor (GBT 440, Global Blood Therapeutics), première molécule d’une nouvelle classe thérapeutique. Celle des inhibiteurs de la polymérisation de l’hémoglobine S, l’hémoglobine anormale responsable de la déformation des globules rouges. Alors que vient tout juste de se dérouler la Journée mondiale consacrée à la maladie ( 12 juin),cette étude publiée dans The New England of Journal of Medicine

par une équipe internationale coordonnée par le DrElliott Vichinsky (Oakland, Californie) démontre tout l’intérêt de cette nouvelle classe pharmacologique.

Améliorer encore l’espérance de vie

Aujourd’hui, le traitement de cette maladie repose sur la greffe de moelle et aussi un médicament pris par voie orale,l’hydroxyurée. Ces deux approches ont, ces dernières années, grandement changé l’espérance de vie des patients mais restent encore limitées, d’où la nécessité de développer d’autres pistes thérapeutiques.

Ici, l’étude a été menée avec le GBT 440 dans 60 centres de 12 pays et a suivi 274 patients, tous âgés de 12 à 65 ans répartis en 3 groupes : le premier a reçu 1500 milligrammes par jour de voxelotor, le second, un dosage moindre soit 900 mg, et le troisième un placebo. Le taux d’hémoglobine des patients a finalement augmenté de plus d’un point au bout de 6 mois dans les deux groupes sous GBT par rapport au groupe placebo, le tout avec une bonne tolérance. Les résultats disponibles après 24 semaines de traitement montrent que la diminution de la destruction des globules rouges a été rapidement obtenue, après tout juste 2 semaines mais que des analyses à plus long terme, 72 semaines, sont désormais prévues.

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